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血友病マウスの遺伝子治療に成功

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京都大学や奈良県立医科大学などのグループが、遺伝子治療で血友病マウスの治療に成功しました。

血友病とは、血液を固まらせるタンパク質不足のため血がとまりにくくなる病気です。根本的な治療が見つかっておらず、重度の患者になると数日ごとに注射をしなければなりません。

実験では血友病のマウスの肝臓にタンパク質をつくる遺伝子を送りこみました。その結果、血液を固める機能が回復し、300日以上の効果も確認できたそうです。今後、同じ方法でヒトiPS細胞から患者の治療に応用していきます。

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